Шта је генска терапија? Како то функционише?

Гени у ћелијама вашег тела играју важну улогу у вашем здрављу - заправо, неисправни ген или гени могу да вам оздраву.

Признајући то, научници већ деценијама раде на начинима за модификовање гена или замењују неисправне гене са здравим за лечење, лечење или спречавање болести или здравственог стања.

Сада се ово истраживање гене терапије коначно исплатило. Од августа 2017. године, америчка администрација за храну и лекове одобрила је три производа за гену терапије, прву од своје врсте.

Два од њих репрограмирају сопствене ћелије пацијента за напад на смртоносни рак, а најновији одобрени производ усмјерава болест узроковану мутацијама у одређеном гену.

Које су ћелије и гени? Како они интеракцију?

Каква је веза између ћелија и гена?

Ћелије су основни елементи свих живих ствари; људско тијело је састављено од њих. У нашим ћелијама постоје хиљаде гена који пружају информације за производњу специфичних протеина и ензима који праве мишиће, кости и крв, што заузврат подржава већину функција нашег тела, као што је варење, стварање енергије и раст. Петри посуђа ћелијску културу

Како ради генска терапија

Понекад је читав или део гена неисправан или недостаје од порођаја, или се ген може променити или мутирати током живота одраслих. Свака од ових варијација може пореметити како се протеини производе, што може допринијети здравственим проблемима или болестима.

У генетској терапији, научници могу учинити једну од неколико ствари у зависности од проблема који је присутан. Оне могу заменити ген који изазива здравствени проблем са оним што не чини, додати гене како би помогао организму да се бори или лечи болест или искључи гене који изазивају проблеме.

Како би уметнули нове гене директно у ћелије, научници користе возило звано "вектор" који је генетски инжењерован да испоручи ген.

Вируси, на примјер, имају природну способност испоруке генетског материјала у ћелије, те стога могу бити кориштени као вектори. Међутим, пре него што се вирус може користити за пренос терапијских гена у хумане ћелије, модификује се да би се уклонила његова способност да изазову заразну болест.

Гене терапија се може користити за модификацију ћелија унутар или ван тела. Када се то уради унутар тела, доктор ће ињектирати вектор који носи гену директно у део тела који има дефектне ћелије.

У генској терапији која се користи за модификацију ћелија изван тела, крв, коштана срж или неко друго ткиво могу се узети од пацијента, а специфичне врсте ћелија могу бити одвојене у лабораторији. Вектор који садржи жељени ген уводи се у ове ћелије. Ћелије су остављене, умножавају се у лабораторији и затим се ињектирају назад у пацијента, где настављају да се множе и евентуално производе жељени ефекат.

Пре него што гене терапија може ићи на тржиште ...

Пре него што компанија може да продаје производ генетске терапије за употребу код људи, производ генске терапије мора бити тестиран на сигурност и ефикасност, тако да научници ФДА могу размотрити да ли су ризици терапије прихватљиви у светлу користи.

Гена терапија има обећање да ће трансформисати медицину и створити опције за пацијенте који живе са тешким, па чак и неизлечивим болестима. Како научници и даље напредују у овој терапији, ФДА је посвећена да помогне убрзању развоја брзим прегледом револуционарних третмана које имају потенцијал да спасу животе.

Од хттпс://ввв.фда.гов/НевсЕвентс/Невсроом/ПрессАнноунцементс/уцм581216.хтм